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オルプロリクス®による定期補充療法が血友病B患者の標的関節を 長期的に改善することを示すデータを欧州血友病学会(EAHAD)で発表

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2019年3月15日 10:00

希少血液疾患の患者さんの人生を変えることに邁進するサノフィグループのバイオベラティブとSwedish Orphan Biovitrum AB(publ)(Sobi™)は、2019年2月7~9日にチェコ、プラハで開催された第12回欧州血友病学会(EAHAD:European Association for Haemophilia and Allied Disorders)年次総会で、オルプロリクスの長期継続試験であるB-YOND試験の事後分析において、成人および12歳以上の重症血友病B患者さんの標的関節を改善する可能性を示すデータを発表しました。

オルプロリクスはFc領域融合技術を用いて体内を長時間循環するよう開発された、遺伝子組換え血液凝固第IX因子Fc領域融合タンパク質製剤です。B-YOND試験は、第3相試験であるB-LONG試験またはKids B-LONG試験を完了した患者を対象としたオープンラベルの非無作為化延長試験です。

今回の解析では、B-LONG試験開始時に標的関節(3か月に3回以上の出血)を保有していた60例(成人および12歳以上の青少年の重症血友病B患者)の166の標的関節についてB-YOND試験終了時の評価をしました。患者に対するオルプロリクスの累計投与期間は中央値で3.6年(1.4-6.0)でした。

オルプロリクスによる定期補充療法を受け、12か月以上のフォローアップ期間を有する評価可能な93の標的関節において、100%(93の関節)で標的関節の消失(12か月以内の標的関節への出血が2回以下)が認められました。また、90.2%の関節で標的関節の消失後、連続する6か月間において再発が認められませんでした。

今回のデータに関して、サノフィグループのバイオベラティブ・ジャパン株式会社研究開発部門のバイスプレジデントである高徳正昭は次のように述べています。「私たちは因子療法が血友病治療の基盤であると確信しています。弊社がEAHADで発表した新たなデータでは、オルプロリクスの長期の使用により、血友病B患者さんの標的関節を改善することができる可能性が示されました。オルプロリクスによる関節内出血のコントロールにより、血友病B患者さんの関節へのダメージ軽減に貢献することを提示しています」

B-YOND長期継続投与試験について
B-YOND試験は、B-LONG試験を終了した93人の被験者とKids B-LONG試験を終了した23人の被験者からなる計116人の前治療歴のある男性を組み入れました。主要評価項目はインヒビターの発現で、副次的評価項目は一人当たりの年換算出血エピソード回数(関節内自然出血率を含む)、一人当たりのオルプロリクス®投与日数、オルプロリクス®使用量(合計IU/kg/人/年)、出血時治療に対する被験者の評価です。

オルプロリクス®について
オルプロリクス®〔遺伝子組換え血液凝固第IX因子Fc領域融合タンパク質製剤〕は、血友病B患者を対象とし、Fc領域融合技術を用いて体内を長時間循環するよう開発された、遺伝子組換え血液凝固第Ⅸ因子製剤です。第IX因子を免疫グロブリンGサブクラス1(IgG1:身体に広くみられるタンパク質)のFc領域に融合させることで、オルプロリクス®は自然の経路を利用して、より長時間体内に留まること(半減期の延長)が可能になります。Fc領域融合技術は15年以上使われてきたものですが、バイオベラティブとSobiがその技術を最適化し、血友病の治療に利用する最初の企業となっています。オルプロリクス®は、動物やヒトの添加物を用いずにヒト細胞株を使用して製造されています。
オルプロリクス®は、米国、日本およびカナダにおいて、血友病Bの治療薬として承認されており、バイオベラティブによって販売されています。また、オーストラリア、ニュージーランド、ブラジルなどの国々でも承認され、バイオベラティブはそれらの地域での販売権を有しています。EU、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェー、スイス、クウェート、サウジアラビアでも承認されており、Sobiによって販売されています。
オルプロリクス®については、血友病Bの治療中にアレルギーのような過敏反応、およびインヒビターの発現が、前治療歴のない患者さんを含め、観察されています。

血友病Bについて
血友病Bは、正常な血液の凝固に必要な第 IX 因子が減少または欠乏することにより引き起こされます1。世界血友病連盟(WFH)が 2012 年に行った国際調査では、全世界で約 2 万 8 千人が診断されていると推定しています2
血友病 B の患者さんは、出血を繰り返し、それに伴う痛み、不可逆的な関節障害、また致死的な出血を引き起こすことがあります。第 IX 因子補充療法は出血を止めるために必要な凝固因子に成り代わり、予防的に投与されれば、新たな出血エピソードを回避できます1

サノフィグループのバイオベラティブについて
サノフィグループのバイオベラティブは、革新的治療法の世界的な研究、開発、および製品化を通じ、血友病およびその他の希少血液疾患の患者さんの人生を変えることに邁進しています。バイオベラティブは、血液疾患コミュニティと積極的に連携することに全力を注いでおり、弊社の開発した血友病治療薬は上市時、20数年ぶりに血友病治療の進展に大きく貢献しました。

バイオベラティブとSobiの協力関係について
バイオベラティブとSobiは、オルプロリクス®[遺伝子組換え血液凝固第IX因子Fc 領域融合タンパク質製剤]とイロクテイト®[遺伝子組換え血液凝固第VIII因子Fc領域融合タンパク質製剤](欧州ではElocta®として販売)の開発と商業化について協力関係にあります。バイオベラティブは、北米と、その他の世界におけるSobi社の担当を除いた地域における最終的な開発・商業化権、また、製造を担当しています。Sobiは、担当地域(基本的に欧州、北アフリカ、ロシア、および中東市場の大半)における最終的な開発·商業化権を有しています。

  1. World Federation of Hemophilia. About Bleeding Disorders – Frequently Asked Questions. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=637#Difference_A_B. Accessed on: January, 13, 2017.
  2. World Federation of Hemophilia. Report on the Annual Global Survey 2013. Available at: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1591.pdf. Accessed on: January 13, 2017.