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血友病A治療薬イロクテイト®静注用4000の製造販売承認を取得

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2018年12月20日 15:00

バイオベラティブ・ジャパン株式会社(本社:東京都中央区、代表取締役社長:笠本 浩)は2018年12月12日、血友病A治療薬イロクテイト®静注用4000[遺伝子組換え血液凝固第VIII因子Fc 領域融合タンパク質製剤]の製造販売承認を取得したことをお知らせします。

イロクテイト®は、血友病A患者を対象とした長時間作用のヒト遺伝子組換え血液凝固第Ⅷ因子製剤です。第Ⅷ因子とヒト免疫グロブリンG1(IgG1)のFc領域が共有結合した構造をもち、IgG1のFc領域は、Neonatal Fc受容体(FcRn)との作用を介してリソソーム分解を受けずに循環血液中に再循環されることで、血漿中消失半減期が延長されます。そのため、従来の製剤と比べて半減期の延長が著明に延長1された薬剤であり、定期補充療法を実施している血友病患者さんの輸注回数を減らし、身体的負担を軽減することで、アドヒアランスの向上とより良い止血効果が期待できる2薬剤です。

本剤は、これまで250 IU(国際単位)・500 IU・750IU・1000 IU・1500IU・2000 IU・3000 IUの7剤型が発売され、今回4000 IUが承認されたことにより、より豊富なラインナップに基づく治療選択肢の提供が可能となりました。

イロクテイト®の用法用量は3~5日毎に25~65 IU/kg、週1回の場合は65 IU/kgであるため、特に週1回の投与においては体重が50 kgの患者さんであっても、1回当たり3000 IUを超える投与が必要になります。これまでは3000 IUが最大用量であったため、50 kgを超える患者さんは、1回の輸注時に2バイアルを使用せざるを得ず、週1回ではなく、週2回投与を選んでいたケースも見られました。今回、4000 IUが承認されたことにより、患者さんや家族の輸注における利便性の向上が期待できます。

バイオベラティブ・ジャパンは、血友病患者さんのQOL向上により一層貢献して参ります。

血友病Aについて
血友病は、血液の凝固能が低下する希少な遺伝性疾患です。血友病Aは、1年間に生まれる男児の約5千人に1人に発現し、女児ではそれより少数です。世界血友病連盟(WFH)は現在、全世界で約15万人が血友病Aと診断されていると推定しています3
血友病Aの患者さんは、出血を繰り返し、それに伴う痛み、不可逆的な関節損傷、また致死的な出血を引き起こすことがあります。第VIII因子は、予防的に注射すると、出血を止めるために必要な凝固因子に一時的に成り代わり、新たな出血エピソードを回避できます4。予防投与は、出血や関節破壊を未然に防ぐことができるので、WFHにより至適療法として推奨されています5
 

バイオベラティブ・ジャパンについて
バイオベラティブ・ジャパン株式会社は、血友病などの希少血液疾患領域に特化したグローバル・バイオテクノロジー企業である米国バイオベラティブ a Sanofi company社の日本法人です。バイオベラティブは、革新的な治療薬の世界レベルの研究開発とその製品化を通じて、血液疾患の患者コミュニティと積極的に協働し、患者さんの人生を変えることに貢献します。バイオベラティブの開発した血友病治療薬は、20数年ぶりに血友病治療の進展に大きく貢献しました。
詳細は www.bioverativ.com をご覧ください。
 

  1. Mahlangu J. et al.: Blood. 2014 ;123(3):317-25.
  2. Wyrwich KW. Et al.: Haemophilia. 2016; 22: 866-872.
  3. World Federation of Hemophilia, Annual Global Survey 2016, published in October 2017. Available at: http://www.wfh.org/en/data-collection
  4. World Federation of Hemophilia. About Bleeding Disorders – Frequently Asked Questions. Available at: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=637#Difference_A_B. Accessed on: June 17, 2016
  5. Guideline for the management of hemophilia, World Federation of Hemophilia, 2nd edition, http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf. Accessed on December 2015