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Sangamo社とバイオベラティブ、βサラセミアに対する ゲノム編集
細胞治療法候補のST-400の治験開始をFDAが許可したと発表

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2017年10月10日 11:00
本資料は、米バイオベラティブ社が 2017年10月2日(現地時間)に発表したプレスリリースを日本語訳として発表させていただくものです。よって必ずしも日本の状況を反映したものでないことをご了承ください。内容につきましては原本である英文が優先します。

カリフォルニア州リッチモンドおよびマサチューセッツ州ウォルサム 2017年10月2日 –ゲノム編集療法のリーディング カンパニーであるSangamo Therapeutics Inc.(ナスダック:SGMO、以下Sangamo社)と、血友病などの希少血液疾患の革新的な治療薬の発見、開発、製品化に特化したグローバル·バイオテクノロジー企業であるバイオベラティブ(ナスダック: BIVV)は本日、輸血依存性βサラセミア患者さんのためのゲノム編集細胞治療法候補のST-400の臨床試験実施申請資料(IND)を米国食品医薬品局(FDA)が受理したと発表しました。Sangamo社とバイオベラティブは、βサラセミアと鎌状赤血球症に対するゲノム編集細胞治療法の開発と製品化を目的にグローバルな独占的提携の一環としてST-400を開発しています。
Sangamo社のチーフ メディカル オフィサー(CMO)エドワード·コナー博士は次のように述べています。「βサラセミアの治療法としてST-400のINDがFDAに受理されたことを大変嬉しく思い、最初の臨床試験の開始を楽しみにしています。ジンクフィンガーヌクレアーゼのゲノム編集技術は精度、効率性、特異性に優れているため、βサラセミアの治療法開発においてST-400は他の遺伝子治療と一線を画すことになるでしょう」
バイオベラティブの研究開発担当エグゼクティブ バイス プレジデントのティム·ハリス博士は次のように述べています。
「βサラセミアは生涯にわたる重篤な血液疾患であり、数多くの小児患者さんと成人患者さんはつらい輸血を頻回に受けなければならず、その結果、鉄過剰症や長期の臓器障害を引き起こすことがあります。ST-400の今回の進展は、βサラセミアの患者さんの人生を持続的かつ有意義に変える可能性を持つ、まったく新しい科学技術の前進に向けた両社の取り組みを示すものです」

INDが受理されたことで、Sangamo社は輸血依存性βサラセミアの成人患者さんを対象に、ST-400の安全性、忍容性、効果を評価する第1/2相治験を開始することができます。Sangamo社は米国内に治験実施施設を数カ所立ち上げて、2018年上期に患者さんの登録を開始する予定です。

βサラセミアは、βブロビン遺伝子の突然変異によって引き起こる遺伝性の血液疾患で、全身の細胞に酸素を運ぶ赤血球中のたんぱく質であるヘモグロビンの産生が減少または欠失します。この疾患は赤血球細胞の破壊を招き、その結果重度の貧血と全身のさまざまな組織への酸素運搬能の低下が起こります。
世界保健機関(WHO)によると、βサラセミアの患者数は、世界で約10万人、欧米で約19,000人と推定されています*。大半の患者さんは輸血依存性で、現在の標準治療法は慢性的な赤血球細胞輸血レジメンですが、鉄キレート療法を常時実施しても鉄過剰症や長期の臓器障害を引き起こすことがあります。同種骨髄移植も適格なドナーが見つかれば、ひとつの治療オプションとなり得ますが、移植片対宿主病や慢性疾病などの重大リスクを伴います。

ST-400と第1/2相治験について
ST-400は、ジンクフィンガーヌクレアーゼ(ZFN)技術を使って患者さん自身の造血幹細胞(HSC)をゲノム編集するという自己細胞療法です。ST-400は、輸血依存性βサラセミア患者さんを対象に、胎児型ヘモグロビンの産生を増やして酸素を効果的に運搬して、慢性的な輸血の必要性を削減する単回治療法の提供を目指して開発されています。第1/2相治験実施計画書では、患者さんの血液からHSCを分離し、その後赤血球内の胎児型ヘモグロビンの産生を抑制するBCL11A遺伝子の特異的配列を改変するために、ZFNを使ってHSCをex-vivoでゲノム編集します。患者さんは前処置レジメン後に自身の改変HSCを注入されて、βグロビンの機能レベル低下を補う形で胎児型ヘモグロビンの産生量を増やし、慢性的な輸血の必要性をなくして、この疾患でよく起こる重要臓器不全による合併症を改善することを目指します。

Sangamo社とバイオベラティブの提携について
Sangamo社とバイオベラティブは、βサラセミアと鎌状赤血球症の治療を目的に、ZFN仲介ゲノム編集細胞治療法を開発·製品化するためのグローバルな独占的提携を結んでいます。提携契約条件に基づいて、Sangamo社はST-400の第1/2相治験の実施を担当し、バイオベラティブはそれに続くグローバルな臨床開発と製造、製品化を担当します。

Sangamo Therapeutics社について
Sangamo Therapeutics社は、ゲノム編集、遺伝子治療、遺伝子調節、細胞治療における業界屈指のプラットフォーム技術を活用して、画期的な科学技術から患者さんの人生を変革する遺伝子治療の開発を専門にしています。現在、血友病A、血友病B、リソソーム蓄積症MPS I、MPS IIに関する第1/2相オープン試験を進めています。血友病AではPfizer社と、βサラセミアや鎌状赤血球症などのヘモグロビン異常症ではバイオベラティブと、ハンチントン病治療薬の開発ではShire International GmbHとそれぞれグローバルな独占的提携を締結しています。さらに、同社の技術の非治療的応用においても、Sigma-Aldrich CorporationやDow AgroSciencesなどと戦略的パートナーシップを締結しています。Sangamo社の詳細については、同社のウェブサイトwww.sangamo.comをご覧ください。

バイオベラティブについて
バイオベラティブは、血友病などの希少血液疾患領域に特化したグローバル·バイオテクノロジー企業です。 革新的な治療薬の世界レベルの研究開発とその製品化を通じて、患者さんの人生を変えることに貢献すべく、2017年2月1日バイオジェンの血友病事業から分社して事業を開始しました。バイオベラティブは、バイオジェンの科学的イノベーションの基盤を受け継ぐとともに、血液疾患の患者コミュニティと積極的に協働し、患者さんが最も必要とすることに進歩を生み出すことをミッションとしています。バイオベラティブの開発した血友病治療薬は、20数年ぶりに血友病治療の進展に大きく貢献しました。バイオベラティブは本社をマサチューセッツ州ウォルサムに置くNASDAQ上場企業です。

詳細は www.bioverativ.com をご覧ください。

参考資料
* 世界保健機関(WHO)「Global Epidemiology of Haemoglobin Disorders and Derived Service Indicators」 
http://www.who.int/bulletin/volumes/86/6/06-036673-table-T3.html(2017年9月28日現在)